בימים אלו ועדת סל הבריאות מתכנסת כדי להכריע אילו תרופות ייכנסו לרשימה. הפעם יש לה הכרעה קשה במיוחד: תרופה מצילת חיים לחולי SMA. זו מחלת ניוון שרירים נדירה, ולאחרונה פותחה תרופה חדשה שיכולה להציל את הילדים החולים בה ממוות ודאי.
אלא שהתרופה הזאת יקרה, יקרה מאוד: שלושה מיליון שקל לחולה בשנה הראשונה, מיליון וחצי שקל בכל שנה שאחריה. לא סכום שמשפחה ממוצעת יכולה לעמוד בו.
ההורים של הילדים יצאו למאבק ציבורי: הקימו מאהל, עתרו לבג"צ, עושים לובי בכנסת. הם רוצים שהתרופה תיכנס לסל התרופות. מבחינתם - בצדק. אבל מדינת ישראל לא יכולה להסכים לזה. כי אם כמה עשרות ילדים יזכו בתרופה, ילדים ומבוגרים רבים יותר לא יזכו לטיפול שהם צריכים. זה אכזרי, אבל זו האמת: שנת חיים שניתנת לחולה אחד יכולה להיות שנתיים ואפילו יותר שנלקחו מחולה אחר. תבינו: להציל ילד אחד שחולה ב-SMA זה למנוע את הצלתם של כמה ילדים אחרים, שחולים במחלות אחרות. סל הבריאות לא יכול לספק את כל החולים, מדינת ישראל לא יכולה לממן כל תרופה.
הצלת חיים היא אפילו לא העדיפות היחידה בישראל. אם זה היה ככה, לא היינו משקיעים כסף בחינוך או תחבורה, שלא לדבר על ביטחון או רווחה. זה מצער, אך בכלכלת מדינה צריך למצוא איזונים ולהשקיע בתחומים שונים – גם אם המשמעות היא שאנשים ימותו.
לוועדת סל התרופות יש תפקיד קשה. היא צריכה להתעלם מהלחץ של ההורים ולשמור על האינטרס הציבורי גם אם זה כואב. גם אם זה אומר שילדים ימותו. רק כך נוכל להציל ילדים אחרים.
רועי שוורץ תיכון הוא כלכלן, מפעיל עמוד הפייסבוק "לו הייתי שר אוצר" ומייסד ארגון "נוע תנוע" המקדם תחבורה בשבת
***
מה זה SMA?
Spinal Muscular Atrophy היא מחלת ניוון שרירים קשה הנובעת מפגיעה בעצבי השדרה. שכיחות המחלה היא כ-1:10,000 לידות. המחלה נובעת מגן SMN1 פגום שתוצריו מבוטאים בחסר בחולים בה. המחלה נובעת כתוצאה מהורשה של גן פגום משני הוריו של החולה ובדיקות לאבחון הפגם אצל ההורים (על מנת למנוע הולדת ילדים הסובלים מהמחלה) נמצאות בסל הבריאות מזה מספר שנים.
המחלה מחולקת למספר דרגות כאשר הדרגה הקשה ביותר ניתנת לאבחון לפני הלידה או בשנת חייו הראשונה של הילד. מרבית הסובלים ממנה לא יגיעו לגיל 4 כתוצאה מחולשה קשה של דרכי הנשימה. הדרגה השנייה מאובחנת בגיל חצי שנה-שנה וחצי ורבים מהחולים בה ימותו לפני גיל 20, אך חלק מהחולים יחיו מספיק כדי להיות הורים או סבים. הדרגה השלישית מאובחנת לאחר גיל שנה וחצי והסובלים ממנה יחיו כמעט כמו אנשים בריאים.
מה עושה ספינרזה?
ספינרזה היא תרופה חדשה ומהפכנית עם מנגנון מתקדם שמאפשרת להתערב בבקרת ביטוי הגנים בתאי העצב על ידי חסימת מקטע RNA באופן המאפשר ביטוי יתר של הגן התקין (SMN2) כדי לפצות על תפקודו של גן דומה אך לא תקין (SMN1). התוצאות הראשוניות שלה היו כל כך מרשימות שה- FDA אישרו את עצירת הניסויים בה לפני סיומם כדי להתחיל לטפל באמצעותה בחולים. התוצאות מראות על הצלחה מסחררת בעצירת התקדמות המחלה וב-60% מהפעוטות גם על שיפור התפקוד המוטורי.
עוד על הצד הכלכלי של פיתוח תרופות למחלות נדירות:
על מנת לעודד פיתוח תרופות למחלות נדירות (בפרט SMA) קיימת הגדרה של תרופת יתום – תרופה למחלה נדירה שמאוד מאתגר כלכלית לפתח אותה. כדי להצדיק את הפיתוח הן זכאיות לתקופה מוארכת של בלעדיות (לפני שניתן לשווק מוצר גנרי – חיקוי) ובמקביל להליך אשרור קל יותר, שכן באופן סטנדרטי אישור תרופה לוקח שנים רבות ודורש מאות פציינטים, מה שמצד אחד גורר עלויות גבוהות ומצד שני קשה למצוא מאות מטופלים למחלות נדירות.
(רועי שוורץ תיכון)
***
בימוי: יעל רפופורט
צילום: רועי ברקוביץ'
עריכה: צופית אמירה
הפקה: ליהי פיין
עורך BOLD ודעות: ניב שטנדל
יש לכם דעה מעניינת, בווידאו או בטקסט? שלחו לנו: opinions@mako.co.il