במשך שנים רבות הרעיון שנמצא בבסיס הריפוי הגנטי היה בגדר פנטזיה; היכולת ללמד את תאי מערכת החיסון לזהות תאי סרטן המתפתחים בגוף, להרוג אותם ולמנוע את התפשטות המחלה הקטלנית נראה מעבר להישג ידם של החוקרים. אך נדמה שאנו חיים בעידן שבו הבלתי אפשרי הופך לאפשרי. הכירו את טיפול CAR-T, הריפוי הגנטי שחולל מהפכה של ממש בטיפול במחלת סרטן הדם הקטלנית – הלימפומה, ובפרט בלימפומה פוליקולרית, הלימפומה השנייה בשכיחותה.
לימפומה היא סרטן שבו התאים הסרטניים מתפתחים בבלוטות הלימפה. בלימפומה פוליקולרית המחלה מתפתחת לאיטה שנים על גבי שנים. אלא שהמחלה עשויה להפוך לאגרסיבית. הטיפול במחלה נעשה באמצעות שילוב של כימותרפיה ואימונותרפיה מסוגים שונים, אך לא כל המטופלים מגיבים היטב לתרופות שניתנות בשלבים האלו. לעיתים תהיה הפוגה אך המחלה תחזור בשנית ולעיתים החולים לא יגיבו כלל לטיפולים. עד לאחרונה לא היה כל טיפול עבור אותם חולים.
טיפול מסוג CAR-T היה לטיפול הראשון עבור מחלת הלימפומה הפוליקולרית שאושר בארצות הברית ובאיחוד האירופי עבור אותם חולי לימפומה פוליקולרית, אשר נמצאים בסיכון גבוה להחמרה של המחלה או לחזרתה לאחר הפוגה ושכבר טופלו בשני קווי טיפול או יותר מבין התרופות המקובלות, אותם שילובים של כימותרפיה ואימונותרפיה.
היעילות והבטיחות נשמרו
בשנים האחרונות נערך מחקר בשם ELARA שעקב אחר תוצאות הטיפול ב־CAR-T. המטופלים במחקר, חולים בלימפומה פוליקולרית, נבחרו על פי קריטריונים של גיל, שכן המחקר עקב אחר מטופלים בגיל המבוגר, וכן מטופלים שהיו בסיכון גבוה להחמרה של המחלה או לחזרתה. תחילה, לפני תחילת הליך ה־CAR-T טופלו המטופלים ב־Lymphodepleting, שהוא טיפול כימי לדיכוי חיסוני תאי, אשר נחשב לטיפול יעיל לקראת טיפול CAR-T. בהמשך החלו בהליך הטיפול ב־CAR-T. התוצאות שהתקבלו היו משמחות למדי. לפי הנתונים, שיעורי התגובה לטיפול היו גבוהים מאוד, וכן נמצא פרופיל בטיחות מצוין.
כעת, בכנס ASH האחרון, דווח כי גם לאחר למעלה משנתיים של מעקב, נשמרו אותן תוצאות מצוינות: מתוך 94 מטופלים שהשתתפו במחקר אשר ניתן היה להעריך אצלם את יעילות שיעור התגובה לאחר כ־29 חודשים, שיעור התגובה המלאה, כלומר שיעור המטופלים שבהם נמצאה מחלה לא פעילה, עמד על 68%. סך המטופלים שהשיגו תגובה כלשהי חיובית לטיפול הוא 86.2%. גם פרופיל הבטיחות לאחר תקופה זו נותר גבוה ולא דווח על כל אירוע לוואי חדש שדורש חקירה נוספת. ובמילים אחרות: היעילות והבטיחות שנמצאו בתחילת הדרך נשמרו לטווח הארוך.
עוד פורסמו במסגרת הכנס ניתוח סמנים ביולוגיים (ביו־מרקרים) לזיהוי ומדידת נוכחות המחלה וכן נתוני פרמקוקינטיקה שעלו במחקר ELARA. נתונים אלו מאפשרים למחקר הרפואי להבין טוב יותר את מאפייני המחלה בסיכון גבוה ואת הגורמים להצלחת הטיפול. כך למשל נמצא כי תאי החיסון במקרים הללו מותשים בסביבת הגידול, וכן כי רמות גבוהות יותר של חלבונים שונים שנבדקו קשורים בתוצאות פחות טובות בטווח הארוך לאחר הטיפול ב־CAR-T.
ממצאים אלו תומכים בהבנה כי הטיפול בטכנולוגיית CAR-T הוא טיפול שעשוי במידה רבה לשנות את כללי המשחק בעולמות ההמטולוגיה, ובכל מקרה נראה שמדובר באפשרות טיפולית טובה ובטוחה עבור חולים רבים המתמודדים עם לימפומה פוליקולרית.