השתלת תאי גזע: תוצאות חיוביות במבוגרים הסובלים ממחלת תאי חרמש (SCD) חמורה
מחלת תאי חרמש (SCD) היא הפרעה תורשתית חמורה ומסכנת חיים המתרחשת בתאי הדם האדומים. אצל החולים במחלה, תאי הדם האדומים מתפתחים בצורה לא תקינה, הופכים לנוקשים וצורתם מתעצבת בצורת חרמש.
כיום, נחשבת השתלת תאי גזע כטיפול פוטנציאלי למחלה. מחקר חדש, שהוצג בכנס Ash ה-65 שנערך לאחרונה מציע שינוי של הליך ההשתלה, כדי שחולים רבים יותר, ובפרט מבוגרים, יוכלו להפיק תועלת מהטיפול.
"זוהי גישה פרגמטית למבוגרים עם SCD, והתוצאות פנטסטיות. המחקר שלנו הראה בבירור שניתן לקחת חולים מבוגרים, עם מחלות נלוות משמעותיות, ולהציע להם השתלה, בתקווה לשנות את מסלול המחלה שלהם", אמרה אדטולה א. קאסים, פרופסור לרפואה במרכז הרפואי של אוניברסיטת ונדרבילט, שהובילה את המחקר.
מדובר במחקר הגדול ביותר לבדיקת הגישה המותאמת במבוגרים עם SCD שנערך עד כה. החולים שהשתתפו במחקר סבלו בעבר ממחלות כגון שבץ מוחי, מחלות לב וכלי דם, מחלת מפרקים ועוד. 42 ממשתתפי המחקר עברו את הליך השתלת תאי הגזע. התוצאות מעידות כי שיעור ההישרדות הכולל של משתתפי המחקר לאחר שנתיים של מעקב עמד על 95%.
לדברי החוקרים, התוצאות מצביעות על כך שההליך הייחודי יכול להשיג תוצאות הדומות להשתלת תאי גזע קונבנציונלית ולהיות נסבל יותר עבור חולים עם מצבים בריאותיים שלא ניתן להציע להם השתלת תאי גזע קונבנציונלית.
במחקרים עתידיים, החוקרים מתכננים להתמקד בהזדמנויות להפחתת שיעורי הזיהום, לשפר את הטיפול התומך ולשמור על פוריות בקרב אנשים שעוברים את ההליך.
משלב תרופתי נמצא יעיל לטיפול בחולים לימפומה של תאי מעטפת (MCL)
לימפומה מסוג תאי מעטפת (Mantle Cell Lymphoma) היא מחלה סרטנית הפוגעת בתאי דם לבנים, ושכיחה בקרב מבוגרים. מדובר מחלה אגרסיבית המתקדמת במהירות, שמסכנת את חיי החולים בה, בפרט בשלבים בהם המחלה חוזרת או עמידה לטיפול.
כיום, מקובל לטפל ב-MCL בשתי תרופות הפועלות במנגנונים שונים: תרופה אחת היא ממשפחת "מעכבי קינאז" (BTK) החוסמת פעילות של חלבונים שמאיצים את הגדילה והחלוקה של התאים הסרטניים. התרופה השנייה היא ממשפחת מעכבי חלבונים (BCL2), המעורבים בהישרדות ובגדילת תאים.
במחקר, שתוצאותיו התפרסמו בכנס Ash התגלה כי משלב של שתי התרופות מעלה את שיעור ההישרדות מהמחלה ללא התקדמות ושיעור תגובה מלא גבוה יותר, לעומת מתן של אחת התרופות בתוספת פלצבו. עוד אומרים החוקרים כי הממצאים מצביעים על כך שבזכות מנגנוני הפעולה השונים של שתי התרופות, אשר פועלים בצורה סינרגטית, התגובה טובה יותר מכל אחת מהתרופות לבד.
"משלב של שתי התרופות הוכח כיעיל מאוד, בטוח ונסבל היטב, שיכול להועיל לחולים רבים", אומר החוקר הראשי, ד"ר מייקל וואנג, מאוניברסיטת טקסס והמרכז הרפואי אנדרסון. ד"ר וואנג סבור כי יש לתת את המשלב כטיפול סטנדרטי חדש עבור חולי MCL עם מחלה עמידה או חוזרת.
יודגש, שהמחקר בוצע במימון חברת התרופות המייצרת את התרופה ממשפחת BTK.
יעילות לתוספת של תרופה ביולוגית למשלב התרופות לטיפול במיאלומה הנפוצה
מיאלומה נפוצה היא סרטן דם שנוצר בסוג מסוים של תאי דם לבנים, הנקראים תאי פלזמה. זו מחלה שכיחה ביותר בקרב מבוגרים וכ-40% מהחולים בה מתים תוך חמש שנים מרגע האבחנה. חולים רבים סובלים מהישנות של המחלה, למרות הטיפול הראשוני, מה שמדגיש את הצורך בשיפור הטיפול התרופתי הקיים כיום.
המחקר התבצע בכמה מדינות באירופה במימון European Myeloma Network ובתמיכה של חברת תרופות. במחקר, שתוצאותיו התפרסמו בכנס Ash, הוסיפו החוקרים תרופה ביולוגית, נוגדן חד שבטי, לטיפול התרופתי הסטנדרטי, שכולל משלב של 3 תרופות.
במחקר השתתפו 709 חולים שאובחנו לאחרונה, כאמור, נחשבים כמתאימים להשתלת תאי גזע עצמית. כל המטופלים קיבלו עד שישה מחזורים של טיפול המקובל, אך חלקם – שנבחרו באקראי – קיבלו בנוסף, גם את הנוגדן החד שבטי.
"לא הופתענו לראות שתוספת של נוגדן חד שבטי משפרת את הישרדות החולים, אבל הופתענו מאוד מההבדלים קליניים המשמעותיים שראינו בין שתי קבוצות המחקר", מעיד החוקר הראשי, ד"ר פיטר זונוולד, פרופסור להמטולוגיה במכון הסרטן ארסמוס MC ברוטרדם, הולנד. "עם קבלת תוצאות אלו, אנחנו מצפים כי המשלב החדש יהפוך לטיפול הסטנדרטי עבור חולי מיאלומה נפוצה, בעתיד".
תרופה ממשפחת BTK מראה יעילות בטיפול בחולי CLL
ממצאים חדשים הנוגעים לנתוני מעקב שש שנתי, של המחקר (פאזה III) ELEVATE-TN מוכיחים כי מתן של תרופה ממשפחת BTK הניתנת כמונותרפיה, או במשלב עם נוגדן חד שבטי, ממשיכה לשפר את ההישרדות ללא התקדמות (PFS). זאת לעומת נטילה של נוגדן חד שבטי בלבד או בתוספת של כימותרפיה.
בנוסף, המחקר הראה שהבטיחות היחסית של הטיפול, כולל תופעות לוואי קרדיו-ווסקולריות נשמרו גם במעקב ארוך טווח של שש שנים מבלי שנצפו תופעות חדשות.
"טיפולים לחולי CLL שכללו את התרופה ממשפחת BTK הובילו לשיפור של פרק הזמן ללא התקדמות המחלה, לעומת חולים שקיבלו את משלב של נוגדן חד שבטי בלבד או בתוספת של כימותרפיה", אומר ד"ר ג'ף שרמן, מנהל מחקר במכון הסרטן ווילמט ואלי, באורגון, ארצות הברית, שהציג את הנתונים בכנס Ash.
מידע חדש הנוגע לשני נוגדנים שאושרו לטיפול בלימפומה פוליקולרית
לימפומה פוליקולרית היא סוג של סרטן דם המתרחש בתאי B. זו מחלה שנחשבת לא אגרסיבית, אולם מרבית החולים בה מאובחנים בשלביה המאוחרים, כך שלא ניתן להציע להם טיפול לריפוי מלא של המחלה.
בשנים האחרונות ה-FDA אישר לשימוש שתי תרופות ביולוגיות, נוגדנים חד שבטיים, לטיפול בלימפומה למולקולרית. לאחרונה הוצגו בכנס Ash נתונים מעודכנים שהתקבלו בשני מחקרים שונים, הנוגעים לשני התכשירים השונים המבוססים על נוגדן חד שבטי. לדברי מומחים, מדובר במחקרים מרכזיים שמעידים על האופן שבו טיפולים אלה מספקים תועלת מתמשכת וארוכת טווח עבור המטופלים.
הנתונים החדשים שהוצגו בכנס מחזקים את הצורך במחקרי המשך להבנת השפעתם של שני הנוגדנים החד שבטיים האמורים בקווי טיפול מוקדמים יותר.