פיתוחים רפואיים חדשניים עשויים להוות שינוי חיים ממשי לחולים וכשמדובר במחלה סרטנית כמו לוקמיה מיילואידית חריפה (AML) הרי שמדובר בהישג עצום ממש.
לוקמיה מיילואידית חריפה היא מחלה של תאים סרטניים מיילואידים, שמקורם במוח העצם. באדם בריא, באופן טבעי, מתחלקים התאים המיילואידים באופן מבוקר. בחולי AML, אובדת בקרה זו והתאים מתחלקים באופן בלתי מבוקר.
הסימנים הראשוניים למחלה יכולים להתבטא כחולשה, עייפות, סימנים של שפעת ולעיתים בצורת דימומים מהאף או המטומות (שטפי דם על פני העור). לעיתים, המחלה מתגלית באופן אקראי בבדיקות דם שגרתיות.
אבחון והתאמת טיפול
"בבדיקות דם של חולה AML יראו עליה בתאים הלבנים או ירידה בכל ערכי הדם, וכל זאת בבדיקת דם סטנדרטית", אומרת ד"ר גליה שטמר, מנהלת המכון ההמטולוגי במרכז הרפואי לגליל בנהריה. "בבדיקה שגרתית לא תקינה, יזוהו סימנים למחלה, לפעמים אפילו במובן מובהק. במקרים של חשד קליני גבוה, ובעיקר בזיהוי מוחלט של המחלה, המטופל יעבור בדיקת מוח עצם בהקדם על מנת לבדוק ולאפיין את התהליך הסרטני".
ד"ר שטמר מסבירה שעם גילוי המחלה מתקבלת אבחנה המורכבת ממספר פרמטרים: "בודקים את התאים ומבצעים בדיקות גנטיות ומולקולריות בשיטות מתקדמות, כשהמטרה היא לאפיין במדויק את המחלה ואת הטיפול בה", היא אומרת ומסבירה שהאבחנה היא חד ערכית, דהיינו האבחנה ודאית לפי התוצאות מבדיקת הדם. "אבל כיום ידוע שיש פרופילים שונים ל-AML ובעזרת פרופיל מדויק, ניתן להתאים טיפול מדויק לכל חולה על פי ייחודו", היא מסבירה.
טיפול שהותאם למצב פיזי וגיל
מכלל הממאירויות ההמטולוגיות, מסבירה ד"ר שטמר, לוקמיות מהוות כ-20%, כש-15% מתוכן הן לוקימיות ה-AML. לרוב, המחלה היא של גיל הביניים ובני הגיל המבוגר, בעשור השביעי לחיים אבל ידועים מקרים של הופעת המחלה גם בגילאים צעירים יותר, כבר בעשור השלישי והרביעי.
"עד לפני שנים לא רבות, ההחלטה הטיפולית הותאמה בעיקר לגיל המטופל וליכולת העמידה, שלה או שלו, בטיפולים ובתופעות הלוואי השונות. צעירים וחזקים יותר קיבלו טיפולי כימותרפיה אינטנסיביים וברוב המקרים גם השתלת מוח עצם מתורם. לעומתם, אנשים מבוגרים, שהיה קיים חשש שיתקשו לעמוד בטיפולים אלה, קיבלו טיפול תומך של מוצרי דם, אנטיביוטיקות ותרופות למניעת כאבים.
פריצת הדרך
בשנתיים האחרונות חל מהפך בגישה הטיפולית ל-AML עם כניסתם של טיפולים ביולוגיים מכווני מטרה, ובעיקר מעכב החלבון BCL2 וזו פריצת דרך מטלטלת עבור מטופלי ה-AML.
ד"ר שטמר מסבירה את גודל פריצת הדרך הרפואית ואת תפקידה המרכזי של ישראל ביישומה: "באופן תקין, חלבון ה- BCL2 מעכב מוות מתוכנת של תאים (אפופטוזיס). תאי הלוקימיה המיילואידית תלויים בחלבון זה להישרדותם. על ידי עיכוב החלבון ובזכות התרופה בה משתמשים לשם כך, גורמים בעצם למוות מתוכנת של תאי הלוקימיה. נמצא שמתן התרופה שנלקחת דרך הפה עם זריקה תת עורית (מסוג היפומתילציה או כימוטרפיה במינון נמוך), הביא את המטופלים להפוגה במחלת הסרטן והאריך את חייהם", היא מספרת.
התוצאות שהתגלו במחקר בשלבים המוקדמים ובמחקר הפאזה השלישית, הביא לכך שהתרופה קיבלה אישור מהיר של ה-FDA (מנהל התרופות האמריקאי) ושל סל התרופות בישראל. ישראל הייתה בין המדינות הראשונות שאימצו את התרופה לשימוש בחולים.
מה עושה התרופה?
כדי להבין את גודל הבשורה לחולים יש להקשיב להסבר של ד"ר שטמר: "המשלב שנבדק במחקר פאזה שלישית - VIALE A - הראה הארכת משך החיים של חולים (OS) של כשנה, לעומת הטיפול שהיה מקובל עד אז", היא אומרת ומסבירה: "הטיפול במעכב ה-BCL2 מכוון למטופלים שאינם יכולים לקבל טיפול אגרסיבי ואלה הם בני הגיל המבוגר. היום, בזכות הטיפול, קיים עבורם טיפול בכדורים עם אשפוזים ספורים בלבד, שמאפשרים טיפול במחלתם שלא במסגרת אשפוזית מתמשכת. המטופלים ממשיכים בשגרת חייהם, אינם סובלים מקשיי הטיפול האגרסיבי, חיים בסביבה תומכת בביתם, עם בני משפחתם", היא מסבירה.
ד"ר שטמר מבקשת לציין, שבזכות הטיפול, ובהתאמת פרוטוקול השתלת מח עצם, קיימים מקרים ספציפיים, בהם גם מטופלים מבוגרים יכולים לעבור השתלת מוח עצם. "לעיתים נשקול מתן טיפול במעכב חלבון זה במשלב הנ"ל גם עבור מטופלים שיכולים לקבל כימותרפיה אינטנסיבית והסיבות לכך כוללות את אופי המחלה, שינויים ספציפיים להם קיים טיפול ממוקד קיים והאפשרות לקבל טיפול מתאים ללא תופעות הלוואי של הכימותרפיה", היא מסבירה.
ישראל הייתה מהחלוצות בהכנסת הטיפול ממוקד המטרה במשלב של מעכב BCL2 והיפומתילציה לסל הבריאות ובכינוס השנתי של האיגוד ההמטולוגי האמריקאי באטלנטה (ASH), כבר הוצגו תוצאות מחקר פאזה רביעית (תוצאות טיפול אמת בפועל במשלב בישראל) ובו נראה כי יש התאמה גם לתוצאות מחקר הפאזה השלישית. "בעצם, זה אומר, שהמטופלים בתרופה זוכים להפוגה במחלה והארכת משך החיים תוך שמירה על איכותם", אומרת ד"ר שטמר.
עוד מספרת ד"ר שטמר, כי בכנס מוצגות תוצאות של מחקרים הבודקים תרופות ספציפיות נוספות, מכוונות מטרות כנגד מסלולים מטבוליים וביולוגיים שונים, המתקיימים בלוקימיה המיילואידית החריפה. "נראה כי העתיד הולך לכיוון רפואה מותאמת אישית, שלוקחת בחשבון את נתוני המחלה הספציפית, נתוני המטופל ומביאה בסופו של דבר למתן טיפולים מותאמים אישית. באופן זה, מגיעים לאפקטיביות מקסימלית והארכת החיים למטופלים, במינימום תופעות לוואי ומינימום פגיעה באיכות חייהם".
כנס האיגוד ההמטולוגי האמריקאי השנתי - ASH – הוא הכנס העולמי השנתי המוביל בתחום ההמטולוגיה בכלל וההמטו-אונקולוגיה בפרט ומתקיים מידי שנה בסופ"ש הראשון של חודש דצמבר. השנה, מתקיים הכנס באטלנטה. מידי שנה, מוצגים בכנס זה מחקרים פורצי דרך, בתחום המחקר הבסיסי ובתחום הטיפולי והוא מהווה מקור ללימוד והתעדכנות לכלל ההמטולוגים בעולם.
חוקרים ורופאים ישראלים מציגים מידי שנה בכנס עבודות מתקדמות, בתחומים שונים והם חלק מקהילה אקדמית ורפואית מובילה בתחום ההמטולוגי.
מוגש כשירות לציבור בחסות AbbVie ללא מעורבות בתכנים.
