מבין שלל הבשורות שהגיעו מכנס ASH 2022 שנערך בדצמבר האחרון, עולה תחושה של קפיצת מדרגה משמעותית בכל הנוגע לטיפולים ממוקדים בעולמות ההמטולוגיה. התקדמות בתחום הריפוי הגני, תוצאות חיוביות בטיפול בנוגדנים הנקשרים בו־זמנית לשני חלבונים, טיפולים חדישים למחלות אוטואימוניות המתמקדים בפעילות של המערכת החיסונית, כל אלו ועוד עשויים להביא בעתיד הקרוב לשינויים בדרכי הטיפול המקובלות כפי שהכרנו עד היום. על פי ד"ר סטפני לי מהמרכז לחקר הסרטן על שם פרד האצ'ינסון בסיאטל ונשיאת ASH לשעבר, המחקרים שהוצגו במהלך הכנס מייצגים אוסף של גישות חדשניות וטיפולים ממוקדים המצביעים על התקדמות מרגשת בתחום של המטולוגיה קלאסית, מחלות ממאירות והפרעות גנטיות. "המחקרים הללו נותנים הצצה לרוחב ולהיקף המדהימים של מחקרים הפועלים למציאת טיפולים טובים יותר עד כדי ריפוי, במיוחד עבור חולים שכבר נמצאים אחרי קווי טיפול רבים ואין להם הרבה אפשרויות טיפול אחרות", כך לדבריה.
אחד מהמחקרים שהשיג בדיוק את זה הוא מחקר שבחן את הטיפול ב־Talquetamab, אימונותרפיה ניסיונית הראשונה מסוגה במיאלומה נפוצה, סוג של סרטן דם שבמקרים רבים עשוי להיות קטלני. על פי תוצאות המחקר, בכמעט 75% מהמטופלים נראתה הפחתה משמעותית בנטל המחלה תוך חודשים מספר, וזאת עם יעילות טובה ובטיחות גבוהה. Talquetamab הוא למעשה נוגדן הקושר בין תאי T של מערכת החיסון לחלבון שנמצא על פני השטח של התאים הסרטניים, ובכך מביא להרס של תאי המיאלומה. במקרים רבים, השרידות של חולי מיאלומה שאינם מגיבים לטיפולים הקיימים היא לא יותר משנה, ואילו המשתתפים במחקר הם מטופלים שכבר נמצאים לאחר לפחות שלושה טיפולים שונים, כך שמדובר בבשורות חיוביות מאוד עבור שלושה רבעים מהם.
הריפוי הגני עולה שלב
התקדמות מרשימה הוצגה גם בטיפול במחלה הגנטית ביתא תלסמיה, שבה נוצר פגם בייצור שרשרת ביתא של ההמוגלובין, החלבון האחראי על העברת החמצן לרקמות הגוף. מזה שנים שחוקרים ומדענים תולים תקוות באפשרות טיפולית חדשה בשם 'ריפוי גני'. כעת, במחקר בין־לאומי הגדול ביותר שנעשה עד כה בהוספת גנים למחלות דם תורשתיות, נמצא כי שלוש שנים ממתן טיפול אחד של ריפוי גני בשם betibeglogene autotemcel או beti-cel, יותר מ־80% מהחולים שהיו תלויים בעירויי דם על בסיס קבוע כדי להישאר בחיים, לא נדרשו יותר לעירויים. מדובר בטיפול שלמעשה עושה שימוש בתאי גזע שנלקחים מהמטופל ועובר שינוי כך שיוכל לתקן את המוטציה הגנטית שגרמה למחלה מלכתחילה. אצל כרבע מהמקרים ניתן לרפא את המחלה בהשתלת תאי גזע בריאים מתורם מתאים, אך עבור רוב החולים אפשרות זו איננה זמינה. על פי מחבר המחקר ד"ר פרנקו לוקאטלי מבית החולים לילדים Bambino Gesù שברומא, איטליה, הטיפול יהיה ישים עבור כל אותם חולים שלא נמצא להם תורם מתאים. מחקר נוסף שהוצג בכנס התמקד באיכות חיי החולים לאור הטיפול ומצא כי הטיפול הביא לשיפור ניכר ביכולתם לקיים קריירה, לימודים ואף לשמור על פעילות גופנית לאחר הטיפול הגנטי. למעשה, beti-cel אושר על ידי ה־FDA האמריקאי בקיץ האחרון כטיפול ראשון מסוג זה לחולים מבוגרים וילדים עם ביתא תלסמיה הזקוקים לעירויי תאי דם אדומים על בסיס קבוע.
נתונים מעודדים נמצאו גם בטיפול במחלת ITP, מחלה אוטואימונית די שכיחה בישראל, שבה הגוף מייצר נוגדנים עצמאיים בשם אימונוגלובולין או IgG הנקשרים לטסיות הדם ומפנים אותן ממחזור הדם. תפקידן של הטסיות הוא לסייע לדם להיקרש, ומכאן שספירה נמוכה של טסיות מתבטאת בסיכון מוגבר לדימום ולחבורות. מטרת הטיפול ב־ITP היא לדכא את המערכת החיסונית ולהפחית את ייצור הנוגדנים מסוג igG. אחד מהטיפולים היותר נפוצים הוא טיפול בסטרואידים, אך מדובר בטיפול שבשימוש ממושך עשוי להביא לתופעות לוואי כמו עלייה במשקל, קשיי שינה וירידה בצפיפות העצם. Efgartigimod היא תרופה חדשה הנקשרת לקולטן בשם FcRn המווסת את ייצור נוגדני IgG.
בכנס השנה הוצגו תוצאות ראשוניות למחקר קליני אקראי כפול סמיות ומבוקר פלצבו, שעקב אחר 131 מטופלים עם ITP. גילם הממוצע של המשתתפים היה 50, כשהם כעשור לאחר האבחון הראשוני, ושני שליש מתוכם קיבלו שלושה או יותר טיפולים קודמים שלא הועילו או הביאו לתופעות לוואי בלתי נסבלות. יותר ממחצית מהחולים שטופלו בטיפול בשם Efgartigimod הראו שיפור בספירת הטסיות. תוצאות המחקר הראו כי מדובר בטיפול יעיל ונסבל. החוקרת הראשית, פרופ' קתרין ברום ממרכז הסרטן Georgetown Lombardi שבמדינת וושינגטון, הציגה שביעות נחת מתוצאות המחקר. "אלה חדשות מרגשות, שכן אצל כ־30% מבוגרים החולים ב־ITP כרוני, הטיפולים הקיימים לא מביאים לשיפור בספירת הטסיות". שמירה על רמת טסיות גבוהה באה לידי ביטוי בפחות מגבלות בשגרת היום־יום ופחות דאגות ופחדים מדימומים ספונטניים שעשויים לסכן את חייהם. בימים אלו נערך מחקר שלב 3 הבוחן אפשרות טיפול נוספת של Efgartigimod שניתנת להזרקה תת־עורית במקום בעירוי. לטענת ד"ר ברום, אם יצליח הניסוי יוכלו המטופלים לקבל את הטיפול בביתם באופן עצמי במקום לגשת אחת לשבוע או שבועיים למרכז רפואי, מה שיביא לשיפור נוסף באיכות חייהם.
אין ספק כי הטיפולים החדשים שנמצאו במוקד המחקרים הללו הם קצה הקרחון ובכל אחד מהתחומים, מחלות אוטואימוניות, מחלות גנטיות וסרטני דם שונים עוד ארוכה הדרך, אך הם בוודאי מגלמים את הפוטנציאל הקיים לשיפור חייהם ובריאותם של חולים רבים המתמודדים עם מחלות המטולוגיות שונות.