ITP, או בעברית תרומבוציטופניה חיסונית, היא מחלה אוטואימונית שגורמת להרס משמעותי של טסיות הדם: מרכיב חשוב במערכת קרישת הדם לשמירה על חיינו מפני דימומים. "המחלה מופיעה במבוגרים ובילדים, אך היא שונה אצל כל קבוצת אוכלוסייה", מסבירה ד"ר דורית בליקשטיין מהמכון ההמטולוגי במרכז הרפואי שמיר ויושבת ראש החוג לציטופניה אימונית. "אצל ילדים המחלה היא בדרך כלל מחלה חריפה, משנית לזיהום ויראלי והיא לרוב מגיבה טוב לטיפול – מעל ל-90% מהילדים נרפאים. במבוגרים מדובר במחלה כרונית ללא גורם מצית ברור, והסיכוי להחלמה נמוך מילדים".
הסימנים שצריכים להדליק נורה אדומה ודרכי האבחון
אצל חולי ITP, הגוף מייצר נוגדנים נגד מרכיבים מסוימים על פני הטסיות בשם גליקופרוטאין. כיוון שתפקידו של הטחול שלנו הוא לפנות גורמים זרים כמו חיידקים ותאי סרטן, אצל חולים ב-ITP הוא מזהה את הטסיות שעטופות בנוגדנים כגוף זר והורס אותן – התוצאה של המצב הזה היא פחות טסיות בדם. "אנחנו לא כל כך יודעים מה גורם לגוף לייצר את אותם נוגדנים מלכתחילה", אומרת ד"ר בליקשטיין. "יכול להיות שמדובר בזיהום או באיזשהו איבוד שליטה ובקרה של המערכת החיסונית, אולי יש מרכיבים גנטיים, אבל התוצאה היא שיש פחות מדי טסיות בדם".
לא כל כך פשוט לאבחן את מחלת ה-ITP, שכן ברוב המקרים אין לה ביטוי חיצוני. "בדרך כלל ממצא אקראי של ספירות הדם שבשגרה יראה ירידה במספר הטסיות, אבל בחלק מהמקרים התמונה היא נטייה לדמם בעור, בריריות או בשניהם", אומרת ד"ר בליקשטיין. "זה בא לידי ביטוי בכתמים בגדלים שונים על פני העור, החל מנקודות קטנות וכלה בשטפי דם או בדימום מהריריות – כמו דימומים מהאף, מהפה, מהשתן או מדרכי העיכול ללא גורם ברור".
אבחון המחלה
"האבחון מתחיל מספירת דם", מפרטת ד"ר בליקשטיין, "והצעדים הבאים נעשים על פי הערכים שנמצאו. אם ספירת הטסיות עמדה על 100 אלף טסיות ומעלה, אין צורך לבצע דבר פרט למעקב. כשהערכים נמוכים מ־100 אלף, צריך לפנות לבירור מעמיק יותר. כשמופיעים גם כתמים בעור או דימומים מהריריות ללא סיבה ברורה, או שמספר הטסיות נמוך מכ־20 עד 30 אלף, הדבר מחייב הפניה דחופה לבדיקה אצל רופא המטולוג או לחדר המיון".
"האבחון עצמו של המחלה נעשה על דרך השלילה", מדגישה ד"ר בליקשטיין, "והיא כוללת מגוון של בדיקות קליניות ומעבדתיות כדי לוודא שלא מדובר במחלה אחרת המתבטאת בנפילה במספר הטסיות, כמו דלקות מפרקים, מחלה של בלוטת המגן, חוסר בוויטמין B12, לימפומה ועוד".
ללא טיפול מתאים, חולי ITP עלולים לסבול מפגיעה קשה מאוד באיכות החיים. "חולים ללא טיפול מתלוננים על עייפות קשה שמלווה את החולים גם לאחר שנת לילה ואף על דיכאון. ההנחה היא שישנם חומרים המופרשים במהלך המחלה האוטואימונית שאחראים לתסמינים האלו. חולים אלו, ילדים ומבוגרים, צריכים להיות זהירים מאוד בהתנהלות היומיומית, שכן במקרה של נפילה או מכה הם חשופים לסכנה משמעותית בגלל מחלתם", מזהירה ד"ר בליקשטיין.
לכל הכתבות של שבוע ההמטולוגיה 2020 >>
כך יכולים ילדים עם ITP להמשיך בשגרת החיים >>
הטיפול שמאפשר לחיות עם לוקמיה – ובאמת לחיות >>
לימפומת תאי B גדולים מפושטים (DLBCL): הדרכים החדשניות לטיפול במחלה >>
הטיפול החדשני שמאפשר לחיות לצד המחלה
כשחולה סובל מספירה מתחת ל-20 אלף טסיות דם או אם הוא סובל מדימום משמעותי – הוא מתחיל לקבל טיפול תרופתי. הטיפול הראשון שחולים במחלת ה־ITP יקבלו הוא סטרואידים. "מדובר בסך הכול בתרופה מצוינת שמשפיעה על מערכת החיסון וגורמת לעלייה במספר הטסיות, אבל יש לה גם תופעות לוואי לא פשוטות בכלל – כמו עלייה בלחץ הדם, עלייה בסוכר, שינויי מצב רוח, תיאבון מוגבר ועוד", מסבירה ד"ר בליקשטיין.
בעבר, הטיפול היה ניתן במינון גבוה לפרקי זמן ממושכים של מספר חודשים, אך מכיוון שידוע שתופעות הלוואי מושפעות ממינון וממשך הטיפול, השתנו הנחיות הטיפול על ידי הארגון ההמטולוגי האמריקאי – והמינון הופחת והוגבל בזמן. אם הטסיות לא עולות מפסיקים את הטיפול; אם יש עליית טסיות, מורידים את מינון התרופה במהירות.
מה עושים כשהסטרואידים לא עוזרים?
"כשהחולה סובל מדימום מסכן חיים, נוסיף טיפול באימונוגלובולינים, תרופה שכוללת חומרים שמונעים מהטחול להרוס את הטסיות. התרופה הזו יעילה בדרך כלל לשלושה שבועות, אך גם לה יש תופעות לוואי ועלותה גבוהה. אצל ילדים התגובה לטיפול טובה וכאמור 90% מהם נרפאים מהמחלה", אומרת ד"ר בליקשטיין ומוסיפה כי המצב אצל מבוגרים שונה לגמרי: "אצל מבוגרים לעומת זאת, כשחולה נכשל בטיפול הראשון או זקוק למינון גבוה של סטרואידים כדי לשמור על ערכי טסיות שאינם מסכני חיים, אנו נמליץ לו לעבור לקו הטיפולים השני, שהוא TPO או receptor agonists Thrombopoietin".
הטיפול שמאפשר לחולה לשמור על שגרת החיים
הטיפול ב־TPO מתבסס על חיקוי של הורמון טבעי בגוף הנקרא תרומבופויטין, אשר אחראי על יצירת הטסיות. באמצעות התרופה החדשנית שמחקה את פעילות ההורמון ויוצרת טסיות דם חדשות, מתאפשר להעלות את מספר טסיות הדם בגוף. "אחוז גבוה מהחולים מגיב היטב לטיפול ב־TPO וגם כשספירת הטסיות לא עולה באופן דרמטי, עדיין יש הפחתה בסימני הדימום", מספרת ד"ר בליקשטיין.
"יש אחוז מסוים של חולים שלא מגיבים גם לטיפולים אלו, אך מבין אלו שמגיבים, אפשר להוריד מינונים ואפילו להפסיק את הטיפול לחלוטין תוך השארת מספר טסיות המאפשר חיים נורמליים. 10%–30% מהחולים, לרבות חולים כרוניים שסובלים שנים רבות מהמחלה, יגיבו לטיפול ב־TPO ברמה כזו שתאפשר להם להפסיק את הטיפול לגמרי ולהשאיר את המחלה בהפוגה. אצל היתר בדרך כלל נוריד במינוני הטיפול", מסבירה ד"ר בליקשטיין.
הסיבה שבגללה מתעכב הטיפול ב-TPO, והעמותה שנלחמת לשנות את המצב
הטיפול ב־TPO רשום לאחר 6 חודשים מהאבחון של ITP אך בסל הבריאות בישראל הוא ניתן רק לאחר 12 חודשים מהאבחנה ולאחר טיפול בסטרואידים ואימונוגלובולינים: "המשמעות היא שלעתים חולה יכול לזכות לשיפור מטיפול TPO כבר לאחר 6 חודשים מהאבחון, אך אני נאלצת לגשר במשך תקופה מסוימת בטיפולים אחרים עד שאנו מגיעים לתקופה המותרת בסל", אומרת ד"ר בליקשטיין.
זהו אחד האתגרים שאיתם מתמודדת עמותת ITP ישראל – עמותה שקמה במטרה להעניק תמיכה לחולי ITP בארץ, ילדים ומבוגרים, ולבני משפחותיהם. העמותה הוקמה על ידי עו"ד מיכל וינוגרד ולירון להב, שמכהנות גם כיושבות הראש של העמותה ומסורות מאוד לפעילות בה. הן מכירות היטב את המחלה ודרך העמותה הן נותנות מענה נרחב מעבר לפן הרפואי: מענה נפשי, סיוע בהתמודדות עם ביורוקרטיה כמו ביטוח לאומי, מידע על זכויות, סיוע במציאות תרופות, ארגון ערבים מיוחדים לקהל הרחב ועוד.
בחודש דצמבר האחרון הן הצטרפו למפגש של איגוד עמותות ה־ITP העולמי בארצות הברית, כדי לייצג את החולים בישראל. העמותה מעורבת גם במאבק על הכללתTPO בסל התרופות לפני שחולפים 12 חודשים מאבחון ITP. "העמותה מייצגת את עמדת החולים, ומתייחסת לא רק לנתונים הרפואיים של ספירת הדם אלא גם לנזק הנפשי, לעייפות ודיכאון ולקושי החברתי. הן אלו שנמצאות שם עבור כל הטיפול התומך מסביב לטיפול הרפואי", מדגישה ד"ר בליקשטיין.
מוגש כשירות לציבור בחסות נוברטיס