"הסיכוי הכי טוב שלה"
אלייזה, מדרום קרוליינה, סובלת מסינדרום סנפיליפו, שמשמיד תאי מח וללא טיפול יביא לקיצם של חייה עד שתגיע לגיל ההתבגרות. "הרגשנו כמו באיזור הדמדומים", אומרת האם קארה, רופאת ילדים במקצועה. "זה היה הלם. המחקר שעשינו הראה שנשארו רק כמה חודשים עד שהמחלה תתחיל להשפיע, כשרוב הילדים מאבדים את יכולת הדיבור בין גיל חמש לשש, ואז את היכולת להאכיל את עצמם, וללכת. הלב שלנו שקע".
המחקר העלה גם שביב תקווה קטן. בבית החולים לילדים במדינת אוהיו נערך ניסוי מוצלח של תרופה המבוססת על תאים גנטיים, המרפאת את המחלה. עד כה נערך הניסוי רק על עכברים, אך יצר רפואה שלמה. המחלה כה נדירה, שעל מנת ליצור ניסוי על בני אדם היה על הצוות לגייס שניים וחצי מיליון דולר. התרופה עוצרת את הדרדרות המצב לחלוטין, אך לא מחזירה את הזמן לאחור ומשחזרת יכולות שאבדו, כך שמדובר בפצצה מתקתקת, וכל רגע חשוב.
זה הרגע בו פנו ההורים למימון ההמוני והחליטו לגייס כסף עבור הניסוי הקליני הזה, בהשתתפותה של בתם. האב גלן רשם בגוגל "איך יוצרים סרטון ויראלי", ויצר סרט על פי הכללים. הסרטון הביתי עשה עבודה יפה בשיתופים ברשתות החברתיות, אך נעצר בשלב מסויים. למזלה של המשפחה, קולנוען קנדי בשם בנג'מין ון וונג ראה את הסרטון והתנדב לעזור. הוא והצוות שלו בילו שמונה ימים עם המשפחה, תיעדו אותה ויצרו סרט מרשים ואפקטיבי יותר. מאז שעלה הסרטון החדש הצליחה לאסוף המשפחה קצת מעל חצי מיליון דולר.
אין כל הבטחה, אפילו אם הוריה של אלייזה יצליחו להשיג מיליון דולר, שהיא תשתתף בניסוי הקליני, על אף שמומחים בתחום אומרים שהיא מועמדת מתאימה, והחוקרים שמנהלים את הניסוי אומרים שגיוס הכסף הזה עשוי לאפשר את הניסוי. גם אז, התרופה עשויה לא לעבוד, ויש סיכונים רבים בשימוש בטיפול חדש שאין יודעים דבר על השפעותיו ועל תופעות לוואי, אך כשאין אופציות נוספות, הסיכונים הללו נראים קטנים. "כהורה אתה מוכרח לייצג את הילד שלך", אומרת קארה. "אתה חייב לתת לו הכי הרבה שאפשר. את הסיכוי הכי טוב. זה הסיכוי הכי טוב שיש לאלייזה".
עוד בערוץ בית ומשפחה:
כך תתמודדו: קשיים נפוצים בגמילה מחיתולים
מה לספר לבתי על מריחואנה?
התפתחות התינוק: כולם הולכים בסוף?
"אני חושבת שבשלב זה, הניסוי הקליני הוא האפשרות היחידה של אלייזה", מסכימה הרופאה ד"ר מריה אסקובר מבית החולים הנוירוכירורגי של אוניברסטת פיטסבורג. "זה המקרה הכי נורא שהורה יכול לראות: כשהילד שלו מאבד יכולות בזו אחר זו עד שלבסוף אינו יכול לעשות דבר. הייאוש הופך הורים לפעילים, וגורם להם להזיז הרים. אני עובדת בתחום הזה 15 שנה, וגיליתי שהשינויים הגדולים באמת קורים בזכות ההורים ולא המערכת או המחקר. כשהילד מול עיניהם, אין דבר שהם לא יכולים לעשות".