הישורת האחרונה: ועדת סל התרופות תגיש בקרוב את המלצותיה

הוועדה הציבורית להרחבת סל התרופות לשנת 2022, שבראשה עומד פרופ' יהונתן הלוי, לשעבר מנהל "שערי צדק", קיימה השבוע שני ימי דיון מרתוניים (היום ומחר), והיא תציג את המלצותיה לשר הבריאות בעוד כשבועיים. לסל שירותי הבריאות הוגשו השנה כ־850 תרופות וטכנולוגיות בעלות כוללת של יותר מ־3 מיליארד שקלים, כאשר סכום תקציב המיועד להרחבת הסל נקבע ל־550 מיליון שקלים. יש לא מעט תרופות, חלקן נדירות ביותר, שנדחות שוב ושוב עקב מגבלות התקציב. רגע לפני הישורת האחרונה - זעקתם של 5 חולים שמקווים שהתרופה לה הם מחכים שנים רבות, תיכנס הפעם לסל התרופות:

עקבו אחרינו בפייסבוק ותקבלו את כל הכתבות ישר לפיד >

"אנשים לא מבינים כמה זה קשה מבפנים"

יאן רוזנברג, רק בן 33, חלה במחלת ניוון השרירים ALS בגיל 26 כאשר היה בשיא הקריירה שלו. בעקבות המחלה הוא מתקשה להרים את ידיו. יאן גילה כי הוא חולה לאחר שבמהלך אימוניו למרתון השני שלו, הרגיש דקירות בכתף. לאחר שסיים תואר ראשון בחינוך גופני החליט שהוא לא נותן למחלה לנצח - וכיום הוא מאמן קבוצות ריצה.

"יש לי לא מעט נפילות רגשיות" מספר יאן. "אנשים לא מבינים כמה זה קשה מבפנים, פעולות בסיסיות הופכות לאתגר קשה. אני חווה המון תסכול. בסגרים שהיו ולא אימנתי, הרגשתי שאני נכנס לדיכאון. הקושי הגדול ביותר הוא חוסר הוודאות של המחלה. אבל אני משתדל לחיות את החיים עם מה שיש לי. גם אם הגוף לא בריא, אני מנסה עד כמה שאפשר לשמור על הנפש".

יאן מספר שבזכות קבוצת הריצה פגש את בת זוגו היום: "היא התחילה להתאמן אצלי, התאהבנו והפכנו לזוג. ההחלטה להיכנס לזוגיות כשאני מתמודד עם המחלה הייתה לא פשוטה. מנעתי את זה מעצמי כמה שאפשר כי לא חשבתי שלמישהי מגיע לעבור את זה. אבל ורד בת הזוג שלי, קיבלה אותי כמו שאני יחד עם המחלה".

• בישראל מאובחנים כיום כ־600 חולי ALS.
• בכל שנה מתווספים כ־120 חולים חדשים. מספר דומה מתים מהמחלה.
• תוחלת החיים הממוצעת היא שלוש־חמש שנים מיום האבחון.

"הרגשתי בליבי שלילד שלי יש משהו"

אביב בן ה-3 סובל ממחלה גנטית נדירה במיוחד שנקראת "אלפא מאנוזידוזיס", שנגרמת ממחסור של אנזים אחד וגורמת לפגיעה בשמיעה, לקות קוגניטיבית, קושי בתנועה וניוד, קשיי דיבור, זיהומים תכופים, כבד וטחול מוגדלים, כאבי שרירים, עצמות וחולשה מתמדת.

מגלי זק אמו של אביב, מתמודדת עם המחלה של בנה עוד מינקות. "היה קשה במיוחד לאבחן את אביב, זה היה ממש מסע ייסורים. בגיל חצי שנה החלו להתפתח אצלו תסמינים, וכל פעם אמרו לנו משהו אחר, עברנו מרופא לרופא ולקח זמן רב עד שקיבלנו את האבחנה למחלה".

מגלי מדגישה את החשיבות באבחון מוקדם וקוראת להורים: "לרופאי הילדים יש קושי לאבחן את המחלה, בעיקר בשל נדירותה. כשמופיעים סימפטומים כמו של אביב והרופאים לא יודעים את הסיבה, חייבים לדרוש בדיקות גנטיות, גם אם ההליך מורכב, ארוך ובירוקרטי. זה קשה מנשוא לראות את הילד שלך סובל, ורק אבחון יכול לסייע".

בעבור אלו אשר אינם מתאימים להשתלת מח עצם, התרופה 'למזיד' היא כרגע התרופה היחידה בעולם למחלה הנדירה, היא בולמת את התקדמות המחלה ושומרת מפני הידרדרות נוספת. כבר היום היא ניתנת וממומנת לחולים במדינות כמו גרמניה, איטליה, רומניה ועוד.

אותם אלו אשר מתמודדים עם המחלה הנדירה, עלולים להידרדר לכיסא גלגלים, לסבול מאובדן התפקוד המוטורי, עיוותים בשלד וירידה בתפקוד הריאות. טיפול בגיל צעיר מסייע ומשפר את התפקוד משמעותית, אך גם אבחון וטיפול בגיל מבוגר יותר מייצב את המחלה ומונע הדרדרות. מגלי מספרת: "הרגשתי בליבי שלילד שלי יש משהו, אך לא העלתי על דעתי שמדובר במחלה נדירה כל כך. בהתחלה הייתי בהלם, הרגשתי חסרת אונים כי לא ידעתי כלום על המחלה לשמחתי, אביב נמצא כמועמד מתאים ועבר השתלת מח עצם, אך בעבור אלו שלהם לא נמצא תורם מתאים להשתלה, התרופה היא הפתרון היחידי".

עוד מוסיפה מגלי: "ישנם רבים שלא מתאימים להשתלת מח עצם והתרופה עשויה להאיר להם את האפלה בה הם חיים. כולי תקווה שוועדת סל התרופות תאשר אותה על מנת לעצור את התקדמות המחלה שיכולה לאפשר לחולים לתפקד".

אלפא מאנוזידוזיס, פוגעת באחד למיליון. בישראל נכון להיום יש 9 חולים, יתכן ויש עוד שלא אובחנו עקב נדירותה.

"לא דמיינתי שאהיה עד כדי כך חולה"

מאיר, בן 38 חולה במחלה התורשתית וחשוכת המרפא - הנטינגטון. מאיר ואחותו מאיה, הקדישו את ילדותם לסעוד את אימם שנפטרה מהמחלה בייסורים. מאיר אובחן כחולה לפני כשנתיים אך המחלה התפרצה כבר לפני עשור, בשנה וחצי האחרונות מצבו הדרדר מאוד. "זו מחלה נוראית וקשה. לא דמיינתי שאהיה עד כדי כך חולה. כל חיי הייתי בכושר מעולה, אני הרי בחור צעיר, הייתי מדריך חדר כושר, אהבתי ספורט. עכשיו אני לא יכול לעשות כלום ואפילו ירדתי 15 קילו. אני בקושי אוכל ושותה, בגלל המחלה מאוד קשה לי לבלוע".

מאיה, אחותו של מאיר עברה לגור בסמוך אליו כדי לסייע לו. כחלק מהמאבק שלה, העבירה מאיה מכתב לוועדת סל התרופות בו קראה לוועדה לאשר את התרופה 'אוסטדו', תרופה שאושרה על ידי ה-FDA עוד בשנת 2017 וכבר נעשה בה שימוש בארה"ב. על פי המומחים, היא עשויה להקל על הסימפטומים הקשים של הפרעות התנועה הלא רצוניות.

"אני מתחננת, תנו לאח שלי מאיר הזדמנות - הוא רק בן 38 ולא ראה כלום בחיים שלו, טיפל בהורים חולים והיום הוא יותר חולה מאבא שלנו, ואני חוששת מהנורא מכל. אין לו עוד שום דבר לצפות לו, התרופה החדשה היא התקווה היחידה שלו לחיות עוד שנים של חיים בכבוד", כתבה מאיה במכתבה.

הנטינגטון היא מחלה גנטית קשה וחשוכת מרפא. היא גורמת בהדרגה לפגיעה מוחית קשה בחולה ומביאה להפרעות תנועה קשות ביותר בכל חלקי ואיברי הגוף, תנועות אשר גורמות לבעיות חמורות בהלכה, באכילה ובדיבור. בנוסף המחלה גורמת לתסמינים פסיכיאטריים, לאשפוז סיעודי ולמוות בגיל צעיר. התרופה אשר הוגשה לסל זו השנה השלישית, מפחיתה משמעותית את התנועות הלא רצוניות ומסייעת לחולים לחיות בכבוד.

"15 שנה אני חי בתוך סיוט"

חיים מזן, בן ה-65 סובל מ"טרדיב דיסקינזיה". "הסימפטומים של המחלה נוראיים - תנועות שרירים בלתי רצוניות, החל מאזור המרפקים, השכמות, החזה, הצוואר, הגרון, הלסת, הפה ואפילו האוזניים. כל תנועה מלווה בכאבים עזים ובסבל בלתי אנושי. אני כבר 15 שנה חי בתוך סיוט", מספר חיים.

חיים קורא לאישור התרופה שתסייע גם לו: "מדי יום ובמשך שנים אני נוטל תרופות רבות, אך לצערי אף אחת מהן לא מסייעת כראוי והכאבים פשוט לא עוזבים. אני מתחנן לוועדה, תכניסו את התרופה לסל התרופות, תעזרו לי לשים סוף לסבל. אני רק רוצה חיי נחת כל עוד בורא עולם מאפשר לי. לאחרונה אחי הצעיר ואבי הלכו לעולמם ולא נותרו בי כוחות לשאת עוד את הכאבים עם כל תנועה ותנועה, תחושת החנק הקבועה וכאבים רבים אחרים".

"בוקר אחד יכולים פשוט להפסיק את התרופה"

ולדיסלב בן 66 מהמרכז, בשנת 2012 אובחן כבעל בעיה גנטית חריפה בריאות ומחסור בחלבון חשוב לתפקוד הריאות. לפני כשנתיים מצבו החל להידרדר במהירות. "הוא אינו יכול לעבוד עבודה פיזית, לא יכול לעלות קומות ברגל ואפילו הליכה קשה לו", מספרת אלה אשתו של ולדיסלב. ולדיסלב ואלה פנו פעמים רבות לקופת חולים בבקשה לקבל את התרופה 'גלאסיה' שפועלת בצורה של השלמת חסר החלבון בגוף ממקור חיצוני, המגיע מפלזמה של אנשים בריאים, זאת כדי להעלות את רמות החלבון החיוני במחזור הדם ובריאותיהם של החולים. טיפול זה בולם את הדרדרות המחלה ואף מעלה באופן משמעותי את תוחלת החיים.

"נלחמנו במשך שנים מול הקופה, וכל פעם קיבלנו סירוב. בלי הסברים בלי כלום, רק מכתב שכתוב עליו 'נדחה'". השניים החליטו בלית ברירה לפנות לביטוח פרטי: "לא נשארה לנו ברירה, אלא לשלם לביטוח פרטי. אבל זה לא פתרון לטווח ארוך. האישור שלו לתרופה הוא זמני וכל שלושה חודשים מגישים את כל הבקשה מחדש, כל הניירת כל התהליך – כל שלושה חודשים מגישים והם בוחנים אם לאשר או לא. אין לנו שום וודאות, בוקר אחד יכולים פשוט להפסיק את התרופה. אם התרופה תכנס לסל נוכל לקבל מעט נחת וולדיסלב יקבל את הטיפול המגיע לו".

• ALS
• ועדת סל התרופות